A empresa de biotecnologia Therachon, com sede na Suíça, está a desenvolver um medicamento de grande potencial terapêutico para a acondroplasia, uma proteína chamada TA-46, uma forma solúvel do FGFR3.
Os estudos relativos ao FGFR3 solúvel foram publicados em 2013, na sequência de resultados muito promissores em modelo de rato com acondroplasia. A prof. Elvire Gouze é a principal investigadora da Therachon, com trabalho na INSERM e da Universidade de Nice, França.
Em 5 de Janeiro de 2017, Luca Santarelli, MD, foi nomeado o CEO e diretor da empresa. De acordo com o presidente da Therachon, Tom Woiwode, o novo CEO tem uma vasta experiência na indústria o que irá ajudar a Therachon a começar em breve a fase clínica do TA-46 para acondroplasia.
Dos comentários de Luca Santarelli após a sua nomeação, há dois pontos importantes. O primeiro é a manifesta vontade de começar a trabalhar em parceria com a comunidade de acondroplasia de forma a desenvolver uma opção terapêutica, com potencial melhoria real nesta condição genética.
A outra é relativa a uma informação relevante: “O TA-46 tem demonstrado extraordinária eficácia pré-clínica, com a promessa de restaurar completamente o crescimento normalizado das crianças e de reduzir algumas das complicações devastadores resultantes da acondroplasia.”
Aguardamos com expectativa o próximo avanço com o TA-46.
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