A BioMarin apresentou no dia 20 de Abril, o estado actual da fase 2 do estudo clínico do Vosoritide, fármaco para a acondroplasia.
Antes de proceguir é importante clarificar o que é uma fase 2 em um ensaio clínico.
O desenvolvimento de um novo medicamento pode ser dividido em 10 passos diferentes que incluem a fase 2, que também é conhecida como a “prova de conceito”. Nesta fase o medicamento é administrado o a um grupo maior de pessoas para comprovar a sua eficácia e avaliar melhor a sua segurança clínica.
Visão global dos pontos de desenvolvimento de um novo medicamento. Esquema da EUPATI
As crianças de estatura média, com idades compreendidas entre os 4 e 13 anos de idade, geralmente apresentam uma velocidade de crescimento à volta dos 6 cm/ano, enquanto que uma criança com acondroplasia cresce cerca de 4 cm/ano. Neste comunicado de imprensa, a BioMarin confirmou que as 10 crianças incluídas no grupo 3 de estudo da fase 2 (existem 4 grupos no total, nesta fase), com idades entre 6 e os 11 anos, receberam até agora 12 meses de Vosoritide na dose de 15 mg/kg/dia.
Este grupo de crianças foi avaliado com frequência e os resultados após 6 meses com Vosoritide promissores, depois de terem crescido 1,1 cm para além do crescimento natural. Agora, os resultados das 10 crianças, 12 meses depois, tornou-se público: as 10 crianças, cresceram em média 1,9 cm, para la do crescimento natural. Assim,num ano, os resultados apresentados são um aumento de 1,9 cm/ano em 10 crianças com uma dose de 15 mg/kg/dia, o que significa que o total do crescimento médio anual deste grupo (crescimento natural + crescimento induzido por Vosoritide) foi de aproximadamente 6 cm por ano, o que é idêntico ao crescimento médio anual de crianças de estatura média.
As crianças dos grupos 1 e 2, receberam uma dose menor de Vosoritide durante os primeiros 6 meses e após os resultados parciais, passaram a receber uma dose também de 15 mg/kg/dia nos seguintes 6 meses de ensaio, e no final de 12 meses, cresceram em média, 2,3 cm/ano mais o crescimento natural. Estes são resultados muito promissores.
Outros dados clínicos revelados são relativos à melhoria da proporcionalidade corporal, pelos valores da razão (ratio) do segmento corporal inferior e superior. O que é que isto significa?
A acondroplasia é uma forma de nanismo desproporcional e por isso existe uma ou mais partes corporais que são relativamente maiores em outras menores em comparação às mesmas num adulto de estatura média.
O segmento inferior do corpo é a medida do comprimento desde a zona púbica até ao solo enquanto o segmento superior do corpo é a altura total menos o segmento inferior do corpo. A relação S/I (segmento superior do corpo dividido pelo segmento inferior do corpo) ao nascer é de cerca de 1,7. Aos 3 anos é de cerca de 1.3 e em crianças com idade superior a 7 anos, é aproximadamente de 1.0, com o segmento superior e inferior corporais aproximadamente iguais. Ratios mais elevados S/I são observados em formas de nanismo com membros curtos. Resumindo, o ideal de proporção é um ration de cerca de 1.
Os resultados apresentados pela BioMarin mostram uma alteração ligeira mas favorável ao nível da proporcionalidade.
Então, os pontos relevantes apresentados do estudo clínico com 12 meses de Vosoritide foram:
- Permanece bem tolerado na generalidade.
- Parece manter os níveis de actividade clínica (avaliação baseada num exame urinário específico).
- Não se observam efeitos secundários significativos. A reacção adversa observada foi reação local à injecção (como descrita, é uma reação ligeira e ocorre em 90% das crianças) e hipotensão assimtomática e reversível (queda da tensão arterial em 40% das crianças)
- Primeiros dados de segurança para a dose dupla de 30 μg/kg/dia, parecem ser favoráveis.
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