Na reunião anual da Sociedade Americana de Pesquisa Óssea e Mineral (ASBMR), a Dra. Irving Melita, geneticista coordenadora do estudo clínico do BMN-111 em Londres, apresentou os resultados de seis meses de dados do estudo clínico de Fase 2 do Vosoritide (BMN-111). Este estudo foi feito a partir dos primeiros três cohortes de crianças com acondroplasia na Fase 2, para uma prova de conceito e estudo de determinação da dose do Vosoritide.
Os dados iniciais de seis meses das primeiras três cohortes, revelou um aumento de 50% ou 2,01 cm/ano na taxa de crescimento média anualizada (taxa na qual o crescimento ocorre em crianças) na cohorte de 10 pacientes que receberam uma dose de 15 mg/kg de vosoritide por dia durante seis meses em comparação com a taxa de pré-tratamento do crescimento.
Os dados sugerem que a actividade de Vosoritide foi mantida durante seis meses de dosagem, medido pelo aumento de actividade de um marcador urinário.
Não há efeitos adversos e os eventos adversos mais comuns relatados observados foram reacções ligeiras no local da injecção, hipotensão assintomática e dor de cabeça, que foram resolvidos sem intervenção médica (grau 1).
A BioMarin divulgou estes dados em Junho de 2015 e indicou que seriam apresentados numa reunião médica. “Estamos muito animado em partilhar esses dados iniciais de seis meses das três primeiras cohortes num evento científico e estamos gratos às crianças, famílias e médicos que participaram deste estudo. Através do desenvolvimento de uma terapia para a acondroplasia, há esperança em resolver complicações associadas como o crescimento desproporcional dos ossos “, disse Hank Fuchs, MD, Vice-Presidente Executivo e Chefe Executivo da BioMarin. “Estamos muito motivados com estes dados iniciais e estamos ansiosos para trabalhar com as autoridades de saúde e com a comunidade de pacientes para que o Vosoritide possa avançar para a próxima fase de desenvolvimento clínico“.
Embora a eficácia da Fase 2 incida sobre a taxa de crescimento anual depois de seis meses de tratamento, a BioMarin acredita que a taxa de crescimento pode ser um importante indicador precoce e um maior tempo de tratamento pode conduzir a uma melhoria de muitos complicações que podem ser associados com acondroplasia, como desproporcionalidade, embora seja necessário reunir provas a esse respeito.
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