O nosso amigo, colaborador e cientista Morrys Kaisermann reuniu uma série de perguntas e respostas de uma conversa no facebook após uma publicação de seu blog (algumas pessoas podem ser agressivas e muito céticas sobre a investigação)
http://tratando-acondroplasia.blogspot.com/2015/11/treating-achondroplasia-role-of.html.
Os comentários originais em Inglês no facebook desapareceram. Decidimos dar-lhes um formato de entrevista, porque neste texto surgem todas as questões prementes que nós: pessoa com acondroplasia, família e amigos, temos sobre o BMN-111. E também mostra claramente que existem diferentes posições em matéria de investigação hoje. Sem querer promover a controvérsia, porque pensamos que todos podem decidir sobre suas vidas e dos seus filhos e respeitar as pessoas que não partilham a mesma perspetiva, consideramos a dialética desta conversa muito interessante.
“MK” é Morrys Kaisermann e os outros participantes na discussão do facebook, estão definidos como letras do alfabeto. A ALPE não se identifica com as opiniões expressas pelos participantes, muito menos com a abordagem desrespeitosa. Tecemos aqui um elogio de admiração e gratidão ao Morrys Kaisermann pela investigação que leva a cabo.
A: -Morrys Kaisermann … O senhor quem é exatamente? Um médico? Um investigador?
MK: Olá. Eu sou um médico e eu gosto pesquisa
A: E quanto se tem pesquisado sobre isso? Refiro-me a investigações de longo prazo feitas diretamente no corpo de uma pessoa com acondroplasia.
B: Obrigado, Morrys! As suas explicações são sempre úteis.
MK: B, Obrigado pelo comentário. É bom saber que o texto faz sentido para aqueles que lêem. A, ao meu conhecimento, os dois únicos medicamentos que foram testados ou usados em crianças com acondroplasia, com o devido cuidado, são a hormona de crescimento e BMN-111 (Vosoritide).
A: Na verdade, eu reli as entradas de blog para tentar entender como tudo isso funciona. Eu tenho uma mente analítica que precisa que as peças se encaixem, mas a minha formação é em finanças e matemática e sou autodidata em ciências.
MK: -A hormona de crescimento não é recomendado porque ele não funciona a longo prazo. O Vosoritide ainda está em investigação clínica e de acordo com os resultados que foram já publicadas, pode ser útil no futuro, para crianças com acondroplasia.
A: E como é que se estão a mostrar os resultados? Num ser humano?
MK: Há um artigo recente no blog sobre a história de Vosoritide. Talvez encontre as respostas às suas perguntas. Até agora, o Vosoritide provou ser seguro e tem uma eficácia significativa, pelo menos parcialmente, na restauração da taxa de crescimento do osso.
A: E podia responder diretamente a minha pergunta? Não pode ser tão difícil, considerando a complexidade da medicina.
MK: Bem, acabo de fazê-lo, na resposta anterior.
A: -Tendo em conta que está a evitar a resposta, acho vai evitar esta por completo. Disse num post anterior que o número de pessoas em que este produto está a ser investigado é pequeno. Portanto, de acordo com isso, não haverá provas conclusivas que possa sugerir que há algo de benéfico nele. Acima, li que a pesquisa é baseada num estudos de um período de apenas seis meses. Quero dizer, você está a falar literalmente sobre algo de que não sabe muito. E se você não pode responder se foram realizados estudos em humanos ou não, isso é muito assustador.
MK: Quanto ao Vosoritide, há quase dois anos que estão crianças em terapia, uma vez que o estudo de Fase 2 começou no início de 2014. Temos que esperar até que os próximos resultados são publicados. Não entendo o que disse. Não leu o meu comentário acima: “que eu saiba os dois únicos medicamentos que foram testados ou usados em crianças com acondroplasia, com o devido cuidado, são a hormona de crescimento e BMN-111 (Vosoritide).” e “A hormona de crescimento não é recomendada porque não funciona a longo prazo. O Vosoritide ainda está em investigação clínica e, de acordo com os resultados que foram já publicadas, pode ser útil no futuro, para crianças com acondroplasia.”?
D: -Morrys, você sabe quando será publicado o próximo conjunto de resultados? Estou muito optimistaem relação ao primeiro conjunto de resultados. Além disso, estou muito curioso para saber se há uma mudança na proporção e se há qualquer alteração ao nível do foramen magno.
MK: Olá, D, eu sei que os investigadores apresentaram resultados mais completos dos três primeiros grupos tratados, durante o último Encontro da Sociedade Americana para a Pesquisa Mineral e Óssea em Seattle. Eu também tenho as mesmas perguntas que você e espero que publiquem todos os resultados.
E: A que idade as crianças podem usar o BMN-111?
MK: Olá. O BMN-111 ainda está em desenvolvimento. Nós não sabemos se será benéfico a longo prazo. Por enquanto, só pode ser usada nas crianças participantes no ensaio clínico. Somente quando a medicação passar todos os testes necessários para a aprovação, se acontecer, estará disponível no mercado. A informação publicamente disponível até agora só nos permite supor que poderia chegar ao mercado nos EUA entre o final de 2017 e início de 2018.
E: A minha filha de dezessete meses poderá vir a beneficiar dele? Até que idade as criança o pode receber?
MK: O medicamento funcionará em princípio, até ao fim da puberdade.
A: Eu não sei se tinha visto, mas eu perguntei quantas crianças participam no ensaio clínico de dois anos que está atualmente em desenvolvimento.
MK: Por favor, A., tanto em ClinicalTrials.gov como na página da farmacêutica tem disponível as informações solicitadas.
F: Vamos ver: Isto vai erradicar o gene do nanismo? O que é que faz?
MK: -Não existe um “gene do nanismo”, F. Há mutações em genes que provocam uma série de diferentes formas de nanismo. Em relação ao Vosoritide, este fármaco experimental vem de um peptídeo natural que é produzido pelos nossos próprios ossos. Foi modificado para durar mais tempo. Se for demostrado ser seguro e eficiente, as crianças em tratamento continuarão a ter acondroplasia, mas, potencialmente, menos problemas clínicos na sua vida.
F: Ok, você não sabe explicar isto de forma simples. Eu não entendo termos médicos. Mas, falando sério, para outros que também não sabem o significado de alguns termos que você está usando, você deve explicá-lo para ignorantes
MK: Olá, F. Diga-me o que você não entendeu e tentar torná-lo mais compreensível. O Vosoritide vem de uma substância natural (chamado de C-peptídeo natriurético tipo ou CNP), produzindo nos nossos ossos. Esta substância natural contrabalança os efeitos de FGFR3, que também é natural. O FGFR3, quando sofre mutação, provoca a acondroplasia. Administrar Vosoritide aumenta o efeito do CNP e a sua capacidade para equilibrar o efeito do FGFR3 defeituoso. O feedback é sempre bem-vindo.
G: -MK, você é o homem mais paciente que eu conheço.
F: Ok, G. vem esse tipo falar sobre algum tratamento para a acondroplasia e as únicas pessoas que pedem realmente para explicar são pessoas de estatura baixa enquanto aqueles que o bajulam são os pais de altura média ou pessoas de tamanho apenas normal que vêm este tratamento como uma cura. Então, perdoe-me se eu não me sinto confortável com um tipo que vem aqui para me dizer que eu e outras pessoas de baixa estatura precisamos de um tratamento para o nanismo. Nós não precisamos de nenhuma cura. Estamos bem como estamos.
H: Você quer dizer a “vir aqui” ao seu próprio grupo que generosamente criou para ajudar aqueles de nós que são interessados em tratamentos para acondroplasia e para compreender melhor a ciência e o progresso na investigação.
F: Bem, não preciso saber mais. Quero dizer, sou eu quem tem de sair! Pais loucos que querem mudar-nos!
A: “Eu acho que, H, estamos simplesmente aqui a fazer perguntas para entender as mesmas coisas. Infelizmente, MK., o link que você me deu não tinha nenhuma informação sobre quantas crianças participaram no estudo dos dois anos. Você poderia me dizer diretamente?
MK: Não há problema em expressar opiniões diferentes sobre o tema deste grupo. O grupo está aberto. O que não se tolerar é desrespeito. Se você não gosta do que está sendo discutido aqui, então pode simplesmente abandonar.
A: Mais uma vez evitando a minha pergunta … E certamente não há desrespeito a minha curiosidade.
H: Se você for a esta ligação, A., e olhando para o ensaio clínico, verá actualmente que na fase 2 , se estima uma participação de 46 crianças com …
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02055157?term=achondroplasia&rank=4
MK: Obrigado, H. Para completar a sua informação, nos três primeiros grupos estiveram envolvidas 26 crianças. Eu não sou certo quantos havia no quarto grupo (8 a 12).
I: Como pai de uma criança que tenha sido convidado a participar da próxima rodada de BMN-111, eu quero ler tudo sobre ele. É uma decisão muito séria de levar uma criança por oito anos.
A: Eu estou no Reino Unido e as principais associações para pessoas com nanismo (que inclui Pessoas pequenas da Irlanda, Estatura baixa da Escócia, Associação Atlética Reino Unido de nanismo e Associação Crescimento Restrito) reuniu-se com especialistas de nanismo para discutir tudo sobre o “remédio milagroso” e as associações e os médicos concordaram em não apoiar ou incentivar este tratamento. Associações fizeram uma declaração: Dado que os efeitos da baixa estatura são mais visíveis em adultos do que em crianças, um estudo de dois anos em 26 crianças (que é um número mínimo) não é suficiente para retirar bons dados. Quando penso, quero que o medicamento tenha sido testado em pelo menos uma centena de pessoas antes do uso. Mas algo que muda tanto a vida e é tão complexo como a acondroplasia, não deixarei que meu filho seja usado como uma cobaia como essa que se baseia em apenas 26 crianças. Os efeitos a longo prazo poderiam ser devastadores. Eu sei que você tem boa intenção, MK., mas ver que é só uma pessoa que simplesmente “gosta de investigar” em vez de ter formação em nanismo … não dá grande segurança.
MK: -Todos os avanços na ciência supõem ao princípio muitas perguntas. Curiosamente, a maneira que você está a usar para lutar contra o progresso é lutar contra o mensageiro, não contra a mensagem. Infelizmente, os medicamentos para a acondroplasia ou outras formas graves de nanismo não poderão ser utilizados no tratamento de adultos, pois é um problema biológico que conduz a um crescimento ósseo desproporcionada que ocorre na infância. A este respeito, eu convido-o a pensar nas crianças, não nos adultos. E, finalmente, ser uma pessoa com nanismo não lhe dá o direito de dar lições. Dá-lhe sim o direito de se expressar como qualquer outra pessoa.
J: – Para as pessoas que desconhecem como a ciência funciona é um verdadeiro prazer de lê-lo, Obrigado.
A ciência avança!
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